255명 초기 파킨슨병 환자 대상... NLY01 유효성 입증 주력

디앤디파마텍(대표이사 이슬기)은 퇴행성 뇌신경질환 신약개발을 주도하고 있는 미국 자회사 뉴랄리(Neuraly)가 파킨슨병 치료제 후보물질 NLY01의 미국 임상 2상 환자 모집을 완료했다고 18일 발표했다. 올해 3월 말 기준 131명에 대한 투약이 종료됐고, 118명에 대한 투약이 진행 중이다. 목표했던 240명의 환자모집을 초과해 총 255명의 초기 파킨슨병 환자를 모집했다.

연구개발을 총괄하는 이슬기 대표이사는 "공식 환자등록은 4월 내 완료될 것으로 예상하며, 36주 투약기간을 고려하면 내년 1월 내 모든 투약이 종료될 것으로 보인다"며 "유효성 확인을 위한 임상시험이 본격화됨에 따라 퇴행성 뇌질환의 근본 치료 신약을 제공할 수 있도록 총력을 다하겠다"고 말했다.

회사 측 설명에 따르면, NLY01은 글루카곤 유사 펩타이드-1 수용체(GLP-1R) 작용제로 신경염증 반응의 근본 원인이 되는 미세아교세포의 활성을 억제해 성상교세포의 과활성화 과정을 선택적으로 차단, 신경독성물질의 분비를 막는다. 이를 통해 뇌신경세포를 보호하고, 뇌 신경염증 반응을 차단하는 기전이다.

해당 임상 2상은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조로 실시되는 연구로 미국 및 캐나다 내 60개 이상의 임상 시험기관에서 초기 파킨슨병을 앓고 있는 환자 총 255명을 대상으로 저용량, 고용량 및 위약 투여로 진행된다. 주 평가 지표는 기준선에서 36주까지 파킨슨병 평가 척도인 MDS-UPDRS(Movement Disorder Society-Unified Parkinson’s Disease Rating Scale, 운동장애 사회적 통합 파킨슨 질병 등급 척도) Part II 및 III 합계 점수 변화 차이다. 내년 7월경 톱라인(Topline) 결과를 확인할 수 있을 것으로 예상된다.

앞서 진행한 NLY01 임상 1상 시험에서는 내약성과 안전성을 확인했으며, 주1회 투약 가능성을 확인했다. NLY01의 체내 반감기는 약 12.5일로 매우 긴 반감기를 보였으며, 이를 통해 부작용 없이 혈중 약물농도를 높이고 약물에 대한 노출을 증가시켜 뇌로 전달되는 약물의 양을 높일 수 있을 것이라고 회사 측은 기대했다.

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