허가 전문의약품 중 69개 품목(83%), '제2형당뇨병' 복합제제
BMS제약 '레블로질' 희귀의약품 지정 1년 만 품목허가
로슈 RET 억제제 '가브레토', 갑상선 수질암 대상 임상3상 승인

지난 주(5월 9일~5월 13일)에는 총 96개 품목이 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받았다. 이 중 전문의약품은 83건, 일반의약품은 13건이었다. 

이번 허가 전문의약품들은 빈혈, 제2형당뇨병, 류마티스관절염, 장티푸스, 황반변성 등 다양한 적응증으로 허가됐으며, 전문의약품의 경우 69개 품목(83%)이 제2형당뇨병 복합제제였다.

이번에 허가된 당뇨병 복합제제는 시타글립틴과 메트포르민 복합제제 한국MSD '자누메트엑스알서방정'의 후발 자료제출의약품이 66개 품목, 리나글립틴과 메트포르민 복합제제 한국베링거인겔하임 '트라젠타듀오정'의 제네릭이 3개 품목이었다.

삼성바이오에피스(대표 고한승)가 미국 FDA로부터 세계 최초로 품목허가 받은 로슈의 황반변성 치료제 '루센티스(Lucentis, 성분명 라니비주맙)'의 바이오시밀러 '아멜리부주'가 식품의약품안전처로부터 지난 13일 품목허가를 획득됐다. 루센티스는 로슈(Roche)와 노바티스(Novartis)가 공동판매하고 있다.

아멜리부주가 획득한 적응증은 △신생혈관성 (습성) 연령관련 황반변성의 치료 △당뇨병성 황반부종에 의한 시력 손상의 치료 △증식성 당뇨망막병증의 치료 △망막정맥폐쇄성 황반부종에 의한 시력 손상의 치료 △맥락막 신생혈관 형성에 따른 시력 손상의 치료 등이다. 

이 의약품은 오리지날인 루센티스에 비해 '미숙아 망막병증의 치료' 적응증은 획득하지 못했다. 

회사는 지난해 8월 유럽연합 집행위원회(EC), 9월 미국 FDA에서 루센티스의 바이오시밀러 '바이우비즈(Byooviz, 성분명 라니비주맙)'의 품목허가를 획득한 바 있다. 2020년 기준 글로벌 매출은 약 4조원이며, 미국 시장에서의 매출은 약 1.8조 원으로 알려졌다.

지난해 4월 식약처로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있는 한국BMS제약의 성인 베타 지중해 빈혈 치료제 '레블로질(성분명 루스파터셉트)'이 지난 9일 품목허가 됐다. 레블로질은 2019년 미국 FDA, 2020년 유럽 EC로부터 품목허가 승인된 바 있다. 

레블로질은 적혈구 생성자극제(ESA) 치료에 불충분한 반응을 보였거나 부적합해 적혈구 수혈이 필요한 △최저위험, 저위험 및 중등도 위험의 고리철적혈모구 동반 골수이형성증후군(MDS-RS) △최저위험, 저위험, 중등도 위험의 고리철적혈모구와 혈소판증가증 동반 골수형성이상/골수증식종양, 골수증식종양(MPN-RS-T)의 성인 빈혈 환자 치료 △적혈구 수혈이 필요한 성인 베타 지중해 빈혈 환자의 치료 등의 목적으로 허가됐다. 

베타지중해빈혈은 인간의 혈색소(헤모글로빈) 유전자 돌연변이로 인해 베타글로빈 사슬이 결핍돼 혈색소 합성이 감소하거나 안정성이 감쇠돼 심각한 빈혈을 초래하는 질환이다. 

지난해 식약처 희귀의약품 지정 시 '베타지중해빈혈' 질환을 겪고 있는 국내 유병자는 △적혈구 수혈이 필요한 성인 베타 지중해 빈혈 118명 △적혈구 생성자극제 치료제 실패한 후, 적혈구 수혈이 필요한 성인 49명 등 총 167명으로 발표된 바 있다. 

지난주 임상시험계획은 총 26건이 승인 완료됐다. 세부적으로 임상 1상 13건, 1/2상 1건, 2상 2건, 2a상 1건, 3상 4건, 4상 1건, 연구자임상 4건 등이다.

해당 임상시험은 다발성신경염, 제2형당뇨병, 고형 종양, 간질, 고혈압 등 다양한 적응증에 대해 승인됐다.

한국로슈는 RET 억제제 표적항암제 '가브레토'의 성분 프랄세티닙(Pralsetinib)의 RET-돌연변이 갑상선 수질암 환자를 대상으로 한 임상3상 시험계획을 지난 12일 승인받았다. 

가브레토는 지난해 2월 식약처로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있으며, 올해 3월 29일 △RET(REarranged during Transfection) 융합 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자의 치료 △전신요법을 필요로 하는 RET 변이 국소 진행성 또는 전이성 갑상선 수질암 성인 환자의 치료 등을 목적으로 허가됐다.

이 의약품은 FDA에서 2020년 순차적으로 RET융합양성 비소세포폐암 치료제 및 갑상선암 적응증으로 품목허가를 획득했으며, 지난 2월 '전이성 RET 융합-양성 고형암'에 대한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

RET 변형은 비소세포폐암 외에도 갑상선암 같은 다른 암 유형의 주요 질병 유발인자로 알려졌다. 가브레토는 종양 불문 잠재력을 반영해 여러 유형의 고형종양에 걸쳐 활성을 보였다한국로슈는 지난 2020년 승인된 가브레토 임상3상 시험을 'RET(REarranged during Transfection) 융합 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자'를 대상으로만 진행했기 때문에, 이번 임상3상은 나머지 적응증인 'RET-돌연변이 갑상선 수질암 성인 환자'를 대상으로 진행하는 것으로 확인된다.

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