히터뷰 | 원철희 레모넥스 대표

여러 장점 보유한 디그레더볼 기술 통해 파이프라인 개발 박차
LEM-S401·LEM-mR203 개발 집중...내년 상반기 Pre-IPO 투자 유치

"레모넥스는 디그레더볼 플랫폼 기술 개발에 약 9년의 시간을 투자했습니다. 회사 설립 당시 화학 분야서 약물전달 기술에 대한 이해도 및 개념은 기초 단계였지만, 약리학적 개념과 발생학 및 줄기세포, 암줄기세포, 면역항암제 개념이 융합됐고, 서울대병원 영상의학과의 도움으로 현재의 디그레더볼 기술을 개발했습니다. 향후 디그레더볼 기술이 많은 사람들에게 도움이 되고, 안전한 의약품의 기반 기술이 되길 희망합니다." 

레모넥스는 약물전달 플랫폼 기술인 디그레더볼(DegradaBALL)을 활용해 RNA 유전자치료제 개발에 나서고 있다. 레모넥스는 현재 코로나19를 예방하기 위한 mRNA(메신저 리보핵산) 백신 후보물질(LEM-mR203)을 개발하고 있다.

레모넥스가 개발 중인 차세대 약물전달체 디그레더볼을 적용한 mRNA 백신은 LNP(지질나노입자) 전달체 대비 투여 부위에서의 약물 잔존율을 높여 전신부작용을 최소화하고, mRNA의 안정성을 개선시킬 수 있다.

원철희 레모넥스 대표는 서울대학교 의과대학서 박사학위를 취득한 후 일본서 혼조 타스쿠 교수 그룹의 오카자키 타쿠 교수 연구실에서 박사후연구원으로 재직했다. 이후 원철희 대표는 지난 2013년 민달희 서울대 화학부 교수와 협력해 레모넥스를 창업했다.

히트뉴스는 원철희 대표를 만나 약물전달 플랫폼 기술 디그레더볼의 경쟁력과 파이프라인(신약 후보물질) 개발 계획을 들어봤다.

 

CTGF 타깃하는 siRNA 유전자치료제 개발...1상서 안전성 확인

디그레더볼은 다공성 나노실리카 입자이며 미국 식품의약국(FDA)서 일반적으로 안전한 물질로 구분하는 GRAS(Generally Recognized as Safe) 등급의 실리카를 주성분으로 구성돼 있다. 기존의 약물전달체들과 기존의 다공성 나노실리카 입자들은 소위 골프공처럼 표면이 울퉁불퉁한 형태로 겉표면에 약물을 도포하는 형태이기 때문에 낮은 약물동태학(PK)으로 인해 제약 개발에 어려움이 많았다. 이와 달리 디그레더볼은 내부 기공이 확장된 형태로 내부에 약물을 담지해 생체 내 전달한다는 것이 가능하다.

레모넥스는 지난 4월 식품의약품안전처에서 siRNA 유전자치료제 LEM-S401의 임상 1상 IND(임상시험계획)를 승인 받았다. 원 대표는 "LEM-S401은 비대흉터 및 켈로이드성 흉터 관련 예방 및 치료 효과를 보이는 연결조직 성장인자(CTGF)에 대한 siRNA가 담지된 디그레더볼"이라며 "기존의 비대흉터 치료법은 실리콘 시트를 붙이는 형태를 많이 사용하고 있지만 치료 효과가 미미하다. 스테로이드 요법은 치료 후 부작용에 대한 우려로 인해 사용이 제한적이다. 그렇기 때문에 CTGF를 타깃하는 siRNA 유전자치료제를 개발하고 있다"고 설명했다.

원 대표는 "디그레더볼 기술을 적용할 경우에는 화학적 변형이 없는 순수한 siRNA를 투약할 수 있어 상대적으로 안전하고, 효율이 높은 의약품을 개발할 수 있다"며 "건강한 사람을 대상으로 한 임상 1상 연구를 통해 사람에게서 안전성을 확인해 향후 개발되는 mRNA 백신과 siRNA 유전자치료제 개발에 긍정적인 의미를 부여할 수 있다"고 덧붙였다.

또한 레모넥스는 지난 5월 이중-RNA 면역치료제 LEM-S403이 국가신약개발사업단(KDDF)의 신약 R&D 생태계 구축연구 신규 과제에 선정됐다고 밝혔다. 회사는 향후 2년 간 임상시험계획서(IND) 제출에 필요한 비임상 및 임상시료 생산 등에 대한 총 연구비 20억 원 규모의 사업에 선정됐다.

원 대표는 "LEM-S403은 이중-RNA 면역항암제로써 기존 면역항암제의 객관적 반응률(ORR)을 개선시키며 환자의 부작용을 최소화시키는 형태로 개발하고 있다"며 "비임상 독성평가 마무리 단계에 있다"고 전했다.

 

mRNA 백신 후보물질 개발 중...내년 상반기 임상 진행

레모넥스는 지난 9월 코로나19를 예방하기 위한 mRNA 백신 후보물질로 개발 중인 LEM-mR203의 전임상 효력평가 및 독성평가에서 효능 및 안전성을 입증했다고 밝혔다.

이번 LEM-mR203 전임상 독성평가는 GLP(비임상시험관리기준) 인증 독성평가기관에서 설치류와 영장류를 대상으로 평가를 수행했다. 모든 평가항목에서 LEM-mR203의 특이적 이상반응은 관찰되지 않아 인체 적용 용량에서의 뛰어난 안전성을 확인했다. 효력 평가를 통해 코로나19 항원에 대해 유의적인 결합항체, 중화항체, 항원특이적 T세포 면역반응 등 우수한 효능을 확인했다.

회사 측에 따르면, 신규 변이종에 대한 mRNA 백신 임상시료 생산에 돌입했으며, 2023년 상반기 임상시험을 진행할 계획이다. 회사는 같은 달 글로벌 제약사 사노피와 물질이전계약(MTA)을 체결했다.

원 대표는 MTA 체결에 대해 "레모넥스의 강점은 여러 글로벌 제약사와 긴밀한 네트워크 및 소통에 있다. 개발 초기부터 글로벌 제약사의 니즈에 맞춰 (물질을) 개발했고, 점차 개선해 왔다"며 "이같은 부분이 글로벌 제약사와 꾸준한 소통으로 이어지는 것 같다"고 말했다.

레모넥스는 기술이전 및 공동개발을 위한 다각도 및 단계적 계획을 가지고 있다. 현재 회사는 기초개발 단계 이후 공정개발 단계, 비임상 단계를 거쳐 임상 단계에 진입했다. 원 대표는 "디그레더볼 약물전달 플랫폼 기술을 이용한 공동개발, 기술이전 등 다양한 측면에서 단계적 계획을 이행하고 있다"고 전했다.

레모넥스는 2023년 코스닥 상장을 준비하고 있다. 그는 "레모넥스는 최근 내부 구조조정을 통해 동종업계 경력이 10년~15년 이상의 실무형 전문 인력들로 탈바꿈했다"며 "성공적인 LEM-S401의 임상진행과 LEM-mR203의 임상 준비에 박차를 가하고 있다. 내년 상반기 Pre-IPO 투자 유치를 계획하고 있다"고 강조했다.

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